Spinale Muskelatrophie: Charité-Studie bestätigt Wirksamkeit der Gentherapie

Unbehandelt führt die spinale Muskelatrophie (SMA) meist frühzeitig zum Tod. Durch einen seit kurzem zugelassenen Ansatz der Gentherapie lässt sich die Funktion der Muskeln weitgehend erhalten, die Datenlage zu Wirksamkeit und Sicherheit der Behandlung war jedoch begrenzt. In einer multizentrischen klinischen Studie hat ein Team der Charité – Universitätsmedizin Berlin nun gezeigt, dass sie die Muskelfunktion vor allem bei Kindern unter zwei Jahren deutlich verbessert.