Zugang zu Studie für Kinder mit myeloischer Leukämie und Down-Syndrom
Die Schweizerische Pädiatrische Onkologie Gruppe SPOG ermöglicht den Zugang zu einer Studie, welche die Behandlung von Kindern mit Down-Syndrom, die an myeloischer Leukämie erkrankt sind, verbessern will. Das Ziel der Studie ist es, die Verträglichkeit der Chemotherapie zu erhöhen und dabei die gute Überlebensrate beizubehalten.
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Kinder mit Down-Syndrom (DS) haben gegenüber Gleichaltrigen ohne Down-Syndrom ein 150-mal höheres Risiko, im Alter von bis zu 5 Jahren an myeloischer Leukämie (ML) zu erkranken. Sie haben zwar eine bessere Prognose im Vergleich zu krebskranken Kindern ohne Down-Syndrom, leiden aber an höherer Empfindlichkeit gegenüber zytotoxischen Medikamenten, d.h. sie haben ein höheres Risiko für therapieassoziierte Komplikationen. Dies hat in der Vergangenheit zu therapiebedingten Todesfällen und einer generell erhöhten therapieassoziierten Mortalität geführt.
Studie ML-DS 2018
Die Studie ML-DS 2018 hat deshalb zum Ziel, die Toxizität der Chemotherapie zu verringern, ohne dadurch die guten Ergebnisse der Therapie zu gefährden. Der Therapieansatz besteht darin, die konventionelle Chemotherapie teilweise durch das neu entwickelte Medikament CPX-351 zu ersetzen, bei welchem die aktiven Substanzen in Liposomen verpackt werden, um sie gezielt in die Leukämiezellen zu bringen und gleichzeitig die Nebenwirkungen der Substanzen zu verringern. Die Patienten mit sehr gutem frühem Ansprechen auf die Therapie erhalten eine Dosisreduktion im letzten Abschnitt der Chemotherapie. Die therapiebezogene Mortalität soll so letztlich gesenkt werden, ohne die insgesamt guten Prognosen zu beeinträchtigen.PS
Zitat:
«Gerade bei besonders seltenen Erkrankungen wie ML-DS ist die Zusammenarbeit und der Austausch in einem internationalen Forschungsnetzwerk wichtig. Dank einheitlichen Therapievorgaben können eine qualitätsgesicherte Diagnostik und Behandlung und ein einheitlicher Therapiestandard für eine seltene Erkrankung gewährleistet werden, auch wenn in der behandelnden Klinik bisher wenig Erfahrung mit dieser konkreten Erkrankung vorliegt.»
Dr. med. Nicole Bodmer, Oberärztin und Leiterin der nationalen Leukämiezentrale am Universitäts-Kinderspital in Zürich.
