CRISPR/Cas9-Gentherapie: Sehr gute Behandlungsergebnisse bei Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie

Der Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie liegen erblich bedingte Gendefekte zugrunde. Hoffnung auf Heilung bot bis vor einiger Zeit einzig eine Stammzelltransplantation. Mit Hilfe der CRISPR/Cas9-Gentherapie könnte sich das zukünftig ändern. Diese Annahme unterstreichen auch die bisher mehr als 15 Patienten mit diesen Gendefekten, die in der Abteilung für Pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Regensburg (UKR) erfolgreich behandelt wurden.