Neue Option gegen Blutarmut bei Altersleukämie
Patienten mit Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) sind meist in einem hohen Alter und leiden an einer Anämie, die eine Vorstufe zur akuten Leukämie sein kann. Ein von der Standardtherapie abweichender Wirkstoff kann über einen längeren Zeitraum dabei helfen, die für MDS-Patienten belastenden Bluttransfusionen zu vermeiden.
Universität Leipzig9.12.20232"
Bei Menschen mit Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) ist die gesunde Ausreifung der Blutzellen im Knochenmark beeinträchtigt. Das kann zu Blutarmut, Infektionen und einer verstärkten Blutungsneigung führen. Patienten, die in die Niedrigrisiko-Kategorie der MDS fallen, befinden sich zunächst in keiner akut lebensbedrohlichen Situation, leiden aber an einer ausgeprägten Blutarmut. Sie äussert sich insbesondere durch eine verringerte Leistungsfähigkeit sowie extreme Abgeschlagenheit und Müdigkeit, welche die Lebensqualität der Betroffenen stark einschränken. Oft kann diese Anämie nur durch regelmässige Bluttransfusionen ausreichend therapiert werden. Diese sind für Betroffene meist sehr belastend.
Telomeraseinhibitor Imetelstat bei MDS-Patienten
In einer aktuellen internationalen Studie wird mit dem Wirkstoff Imetelstat eine Unabhängigkeit von Transfusionen roter Blutkörperchen bei MDS-Patienten von etwa einem Jahr erreicht. «Imetelstat bietet einen neuartigen Wirkmechanismus bei der Therapie von Patienten die in die Niedrigrisiko-Kategorie der MDS fallen und nicht auf die Standardbehandlung mit dem Medikament Epoetin alfa reagieren», sagt Studienleiter Prof. Dr. Uwe Platzbecker, Direktor der Klinik für Hämatologie, Zelltherapie, Hämostaseologie und Infektiologie am Universitätsklinikum Leipzig und Professor für Hämatologie an der Universität Leipzig.
Das Studienmedikament Imetelstat ist ein Telomerase-Inhibitor. Krebszellen teilen sich viel häufiger als gesunde und die Telomerase führt dazu, dass die bösartigen Zellen verlangsamt absterben. Telomerase-Inhibitoren blockieren die Telomerase aktiv und haben somit das Potential, die Vermehrung der kranken Zellen einzuschränken und verstärkt zu eliminieren. Bei MDS ist Imetelstat der erste Wirkstoff in dieser Medikamentenklasse.
- 40 Prozent der mit Imetelstat behandelten Patienten haben auf die neue Therapie angesprochen, verglichen mit 15 Prozent der Personen, die in der klinischen Studie ein Placebo erhielten.
- In der Imetelstat-Studiengruppe traten mehr Neutropenien, eine Verringerung der weissen Blutkörperchen, und Thrombozytopenien, eine Verringerung der Blutplättchen, als in der Placebo-Gruppe auf.
- Aber diese Nebenwirkungen waren beherrschbar und reversibel.
«Neben den bereits etablierten Therapien wird nach der Zulassung von Imetelstat eine weitere Option zur Verfügung stehen, um Anämie, die eines der vorherrschenden Krankheitszeichen der MDS darstellt, zu behandeln und damit Bluttransfusionen, die für die Patienten sehr belastend sind, zu vermeiden oder hinauszuzögern», sagt Prof. Platzbecker, der sich seit über 20 Jahren mit klinischer Forschung zu Myelodysplastischen Neoplasien beschäftigt.
Die Zulassung zur Behandlung mit dem Wirkstoff Imetelstat im Rahmen der MDS-Erkrankung wurde bei der amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als auch der europäischen Behörde EMA beantragt und Imetelstat wird voraussichtlich im Laufe des Jahres 2024 zur Behandlung zur Verfügung stehen.
Die IMerge-Studie ist eine randomisierte Phase-3-Studie. Sie wurde an insgesamt 118 Standorten, darunter Universitätskliniken, Krebszentren und Ambulanzen, in 17 Ländern durchgeführt und von der Pharmafirma Geron gesponsert.PS
