Neuer Wirkstoff zur Behandlung von Blutarmut bei Altersleukämie
Bei Menschen mit myelodysplastischer Neoplasie (MDS), produziert der Körper zu wenig funktionstüchtige Blutzellen. Die Betroffenen leiden an einer Anämie, die eine Vorstufe zur akuten Leukämie sein kann. Mit einem von der Standardtherapie abweichenden Wirkstoff können der Hämoglobinwert von MDS-Patienten verbessert und Bluttransfusionen vermieden werden. Darauf deutet eine internationale klinische Studie unter Federführung von Prof. Dr. Uwe Platzbecker von der Universitätsmedizin Leipzig gemeinsam mit einem grossen internationalen Forschungsteam hin.
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Bei Patienten mit Myelodysplastischen Neoplasien (MDS) ist die gesunde Ausreifung der Blutzellen beeinträchtigt, was zu Blutarmut, Infektionen und einer verstärkten Blutungsneigung führen kann.
- Die Hochrisiko-MDS sind durch einen raschen Verlauf, schwerwiegende Symptome und häufig durch einen Übergang in eine akute Leukämie und damit eine geringe Lebenserwartung gekennzeichnet.
- Patienten, die in die Niedrigrisiko-Kategorie der MDS fallen, befinden sich zunächst nicht in einer akut lebensbedrohlichen Situation, leiden aber häufig an einer ausgeprägten Blutarmut.
Diese entsteht durch einen Mangel an ausgereiften und funktionstüchtigen roten Blutkörperchen. Sie äussert sich insbesondere durch eine verringerte Leistungsfähigkeit sowie extreme Abgeschlagenheit und Müdigkeit, welche die Lebensqualität der Betroffenen stark einschränken.
Nicht alle profitieren von Epoetin alfa
Oft kann diese Anämie nur durch regelmässige Bluttransfusionen ausreichend therapiert werden. Ein gewisser Anteil an Patienten profitiert zwar vor oder neben Bluttransfusionen von einer Therapie mit Epoetin alfa, dem aktuell einzigen als Standard angesehenen Wirkstoff. Allerdings eignen sich aufgrund bestimmter biologischer Parameter nicht alle Betroffenen für diese Therapie, und der Effekt ist meist nicht von Dauer.
Wirkstoff Luspatercept
In einer aktuellen internationalen Studie zeigt der Wirkstoff Luspatercept gegenüber Epoetin alfa deutlich bessere Ergebnisse im Rahmen einer ersten medikamentösen Therapie von Niedrigrisiko-MDS-Patienten. Prof. Dr. Uwe Platzbecker, Direktor der Klinik für Hämatologie, Zelltherapie, Hämostaseologie und Infektiologie am Universitätsklinikum Leipzig, der das klinische Forschungsprojekt federführend mitentwickelt hat, stellte diesen Meilenstein kürzlich auch auf dem europäischen Hämatologen-Kongress in Frankfurt vor. «Die Ergebnisse dieser ersten Analyse der COMMANDS-Studie werden den Behandlungsalgorithmus von transfusionspflichtigen Niedrigrisiko-Patienten mit MDS prägen und Luspatercept in dieser Gruppe voraussichtlich als Erstlinientherapieoption etablieren», erläutert Prof. Platzbecker, Erstautor der aktuellen Publikation.
Studie an 142 Zentren in 26 Ländern
Die Ergebnisse beruhen auf einer Zwischenanalyse: Es wurden Daten von 147 Studienteilnehmern, die Luspatercept erhielten, und von 154 Studienteilnehmern, die der Epoetin alfa-Kohorte zugewiesen waren, ausgewertet. Das Studienziel war die Vermeidung von Bluttransfusionen über einen Zeitraum von zwölf Wochen und der Anstieg des Hamöglobinwertes um mindestens 1,5 Punkte. Dabei erreichte eine deutlich höhere Anzahl an Patienten mit dem Wirkstoff Luspaterecpt, insgesamt 59 Prozent, den primären Endpunkt. Im Vergleich dazu wurde das Studienziel von lediglich 31 Prozent der Epoetin alfa Gruppe erreicht.PS
Die COMMANDS-Studie ist als offene, randomisierte Phase 3-Studie konzipiert und wird an insgesamt 142 Zentren in 26 Ländern durchgeführt. Die eingeschlossenen Patienten müssen zum Zeitpunkt des Studienbeginns einen Transfusionsbedarf gegenüber roten Blutkörperchen aufweisen und dürfen darüber hinaus noch keine medikamentöse Therapie erhalten haben. Prof. Platzbecker beschäftigt sich seit über 20 Jahren mit klinischer Forschung zu Myelodysplastischen Neoplasien.
Die COMMANDS-Studie schliesst sich an ein umfassendes Studienprogramm zum Wirkstoff Luspatercept an, das medizinisch-wissenschaftlich massgeblich von Prof. Platzbecker in Zusammenarbeit mit dem Hersteller vorangetrieben wurde. Die aktuelle klinische Studie wurde von Celgene und Acceleron Pharma gesponsert.
